Uma mãe consegue na Justiça a chance para tentar salvar o filho usando o remédio mais caro do mundo. Cauã, filho de Renata Mihe Sugawara, tem atrofia muscular espinhal, uma doença genética rara, diagnosticada quando ele tinha 1 ano.
A chamada AME é causada por alterações no gene que produz a proteína SMN – que protege os neurônios motores. Sem essa proteína, esses neurônios morrem e não mandam impulsos nervosos da coluna vertebral para os músculos. Isso interfere na capacidade de se mover, andar, engolir e até respirar. Pode levar à morte.
“O resultado final é o quê? Fraqueza. Elas deixam de conseguir fazer movimento, uma atrofia da musculatura. E uma hipotonia, eles ficam como se fosse flácidos”, explica o neurologista Marcondes Cavalcante França Júnior.
A gravidade desses sintomas é classificada em três tipos:
Tipo 1: a forma mais grave. A doença se manifesta antes dos 6 meses de vida. O grau de fraqueza é tão grande que compromete a respiração;
Tipo 2: a doença aparece entre os 6 e 18 meses. As crianças conseguem ficar sentadas, mas não andam de forma independente;
Tipo 3: a doença ela começa aos 18 meses. Às vezes é descoberta só aos 4, 5 anos. As crianças caminham, mas podem perder essa capacidade ao longo da vida.
Nos últimos anos, três medicamentos surgiram. O zolgensma, produzido nos Estados Unidos, é o único que atua diretamente no DNA. Vírus modificados em laboratório são injetados no corpo do paciente. Eles é que vão transportar o gene que o paciente precisa até as células da medula espinhal. Quanto menor a criança, menor o peso e, portanto, menor a quantidade de vírus injetados.
O grande diferencial desse remédio, que chega a custar mais de R$ 11 milhões, é que o efeito é alcançado com uma única dose. Ele foi aprovado pela FDA, a agência reguladora americana, para crianças de 0 a 2 anos e de até 13,5 kg.
No Brasil, a Anvisa autorizou o uso só para crianças com caso grave da doença e com menos de 2 anos. Mas um detalhe na bula europeia do remédio abriu caminho para o tratamento do Cauã, que tem 7 anos e 20,6 kg. Conheça a história do Cauã no vídeo acima. // g1
